Nadir Hastalıklarda Yeni Gelişmeler ve Umut Veren Tedaviler

Nadir hastalıklar, dünyada ve ülkemizde milyonlarca insanı etkileyen ancak genellikle tanınmayan sağlık sorunlarıdır. Bu hastalıkların çoğu genetik kökenlidir ve genellikle ailelerde kalıtsal olarak geçiş gösterir. Nadir hastalıkların erken teşhisi ve tedavisi oldukça zordur ve genellikle uzun ve karmaşık bir süreç gerektirir. Türkiye'de sık görülen nadir hastalıklar arasında kistik fibrozis, Duchenne Kas Distrofisi, hemofili, serebral palsi ve adenozin deaminaz eksikliği yer almaktadır. Gen tedavisi, hedefe yönelik tedavi, kişiselleştirilmiş tıp ve biyoteknolojik ürünler gibi yeni yaklaşımlar nadir hastalıkların tedavisinde umut vaat eden gelişmelerdir.